Jak Wojtek zostanie pisarzem

Środowisko osób borykających się z SMA oraz tysiące ich przyjaciół piszą do pani premier, by zrobiła wszystko, co możliwe, aby lek został sprowadzony do Polski i był dostępny. – To lek ratujący życie. A nasze dzieci nie mają zbyt wiele czasu. Wojtek w nocy potrzebuje już respiratora, by jego mięśnie oddechowe nie były przeciążone. Gdy rozszerzają się pęcherzyki płucne i zachodzi prawidłowa wymiana gazowa, stan dziecka jest dobry. I może normalnie funkcjonować.

Jak długo? Tego nie wiadomo, bo ta choroba jest nieprzewidywalna. Jednak bez leku… – Nusinersen nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu przez właściwie urzędy, czyli Europejską Agencję do spraw Leków. Jeżeli środek zostanie zatwierdzony jako lek, to bardzo liczymy, że producent będzie chciał dostarczać go również chorym w Polsce – mówi prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński. – Zgodnie z informacjami od producenta ma to być tzw. lek szpitalny, dostarczany na zamówienie szpitali w ramach refundacji i nie będzie oferowany w wolnej sprzedaży. Jesteśmy absolutnie pewni, że wszyscy chorzy na SMA powinni mieć dostęp do skutecznego leczenia. W badaniach klinicznych nusinersen okazał bardzo dużą i bezsporną skuteczność nawet w najcięższej postaci – SMA 1, był też bardzo skuteczny w przypadku SMA 2. Nie przeprowadzono natomiast badań skuteczności w postaci trzeciej, najłagodniejszej. Są przesłanki, aby sądzić, że lek będzie też skuteczny u osób z tą postacią, toteż Fundacja SMA postuluje, aby chorzy otrzymywali ten lek bez względu na to, jak sklasyfikowano ich chorobę.

Nusinersen nie jest jeszcze dostępny w żadnym kraju świata. Natomiast w części państw, w których prowadzono badania kliniczne tego leku, producent zgodził się otworzyć tzw. programy dostępu rozszerzonego (EAP), w ramach których chorzy z najcięższą postacią SMA mogą podjąć leczenie. Wtedy lek jest dostarczany nieodpłatnie przez producenta. I… leczy.

Rodziny chorych na SMA spotykają się z Ministerstwem Zdrowia, prosząc o ratunek. – Nusinersen nie jest jeszcze zarejestrowany na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i wciąż trwają nad nim badania. Aby lek mógł zostać objęty refundacją, musi być dopuszczony do obrotu – tłumaczy rzecznik MZ, Milena Kruszewska. – Dlatego dopiero po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, o które producent nusinersenu ubiega się w Europejskiej Agencji Leków, będzie możliwe aplikowanie przez producenta o objęcie refundacją. W najbliższym czasie planowane jest spotkanie z podmiotem odpowiedzialnym w sprawie umożliwienia udostępnienia produktu w ramach procedury tzw. compassionate use – (procedura „aktu miłosierdzia” – udostępnienie leku ratującego życie, ale będącego w fazie badań klinicznych – przyp. red.).

Wojtek niedawno zadał mamie pytanie: „Co byś zrobiła, jakby już był dla mnie ten lek? Krzyczałabyś z całych sił i skakałabyś ze szczęścia?”. Pewnie by skakała i krzyczała. Tak jak blisko dwa tysiące chorych i ich rodzin w Polsce. – Wszyscy bardzo na ten lek czekamy…

Wtedy z pewnością Wojtek swoją pasjonującą książkę skończy. I może zostanie pisarzem.